Negli Stati Uniti è stata approvata la prima terapia genica contro la leucemia

La Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti, ha approvato ieri il Kymriah, un trattamento che modifica geneticamente le cellule dei pazienti per contrastare il cancro. La terapia ha dato risultati importanti nella sua fase sperimentale e fa parte di una nuova generazione di trattamenti che – secondo i ricercatori – modificheranno sensibilmente le tecniche utilizzate contro i tumori nei prossimi anni. Kymriah è di proprietà dall’azienda farmaceutica Novartis ed è stato approvato dalla FDA per trattare un tipo di leucemia molto aggressivo nei bambini e negli adulti – la leucemia linfoblastica acuta (LLA) – nel caso in cui le terapie standard non abbiano portato a risultati positivi.

Semplificando, il Kymriah ha la capacità di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di “farmaco vitale”, insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali e ad attaccarle per distruggerle. In pratica è lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per fare i conti con il tumore. Negli ultimi anni numerose terapie hanno seguito questa strada, per sperimentare il trattamento di malattie di vario tipo e degenerative, non solo per i tumori. I risultati ottenuti sperimentalmente con le terapie geniche hanno portato le principali aziende farmaceutiche a investire miliardi di euro per perfezionarle, nella speranza di ricevere un’autorizzazione al loro utilizzo come è avvenuto ieri con il Kymriah.

La FDA ha comunque imposto regole piuttosto severe per l’utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, a partire da repentini crolli della pressione sanguigna e danni neurologici. Per questo motivo potrà essere somministrato solo da strutture ospedaliere e medici formati per il suo utilizzo, e a patto che le cliniche abbiano farmaci e strumentazioni per affrontare gli eventuali effetti collaterali.

Il Kymriah funziona dopo una singola infusione, ma costa comunque 475mila dollari perché richiede una preparazione personalizzata per ogni paziente. Novartis ha annunciato che se non ci saranno effetti positivi a un mese dall’infusione, il trattamento non dovrà essere pagato. Sono previsti inoltre piani di aiuto per i pazienti per i quali è consigliata la terapia, ma che non hanno denaro a sufficienza per permettersela (negli Stati Uniti dipende dalle coperture assicurative). Alcuni trattamenti più tradizionali e non sempre efficaci contro la leucemia, come i trapianti di midollo osseo, arrivano a costare 800mila dollari e sono più invasivi.

La FDA ha basato la sua decisione sui risultati ottenuti in un test clinico su 63 bambini e giovani adulti gravemente malati a causa della LLA. La malattia è andata in remissione entro tre mesi nell’83 per cento dei casi, un risultato senza precedenti per un tumore di questo tipo quando si rivela resistente ai trattamenti tradizionali, e che può quindi causare la morte del paziente in poco tempo.

Il Kymriah è basato su una terapia sviluppata dall’Università della Pennsylvania e prevede l’utilizzo dei linfociti T chimerici (CAR-T), particolari cellule del sistema immunitario. Da un campione di sangue del paziente si estraggono i linfociti T che vengono poi coltivati in laboratorio, dopodiché si utilizza un virus (privato delle sue parti pericolose) per trasportare all’interno dei linfociti T un gene con le istruzioni per identificare le cellule tumorali e distruggerle. Il preparato viene poi infuso nel paziente e si attende che il sistema immunitario provveda a contrastare la malattia. Il primo paziente a essere sottoposto a questo trattamento fu una bambina di 6 anni nel 2012 a Philadelphia, che rischiava di morire a causa della malattia e non rispondeva ai classici trattamenti. Ora ha 12 anni e da più di cinque anni non ha ricadute.