C’è una terapia promettente contro la sclerosi multipla

Nel Regno Unito una terapia sperimentale, basata su trattamenti di solito usati contro alcuni tipi di cancro, sta dando risultati promettenti contro la sclerosi multipla, la malattia che colpisce il sistema nervoso e che può portare a gravi lesioni invalidanti per chi ne soffre. La sperimentazione riguarda una ventina di pazienti ricoverati presso il Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, South Yorkshire, e prevede l’autotrapianto di cellule staminali. I risultati definitivi della ricerca non sono ancora disponibili, ma il programma Panorama di BBC ha avuto la possibilità di intervistare medici e pazienti, alcuni dei quali hanno recuperato la capacità di camminare. È ancora presto per dire se il trattamento potrà diventare una terapia a tutti gli effetti ed entro quanti anni.

Cos’è la sclerosi multipla
Si stima che nel mondo ci siano tra i 2,5 e i 3 milioni di persone con sclerosi multipla, circa 60mila vivono in Italia. È una malattia cronica invalidante, che può portare a intorpidimento degli arti e nei casi più gravi a paralisi e perdita della vista. La malattia varia molto da persona a persona, diagnosticarla non è sempre facile e le sue cause non sono note con certezza. Nella sclerosi multipla, il sistema immunitario perde il controllo e attacca il sistema nervoso centrale danneggiando la guaina che avvolge e protegge le fibre nervose (demielinizzazione). Questo processo si verifica in più zone (per questo “multipla”) e causa la formazione di cicatrici (“sclerosi”). Senza la mielina, i nervi sono meno isolati e di conseguenza i segnali elettrici si disperdono ed emergono sintomi come intorpidimenti e paralisi.

Ci sono diversi tipi di sclerosi multipla. La forma più comune porta ad attacchi acuti e a ricadute, con periodi in cui i sintomi sono più marcati. Tra un episodio e un altro possono passare anni e le attuali terapie mirano a tenere sotto controllo il sistema immunitario, in modo da impedirgli di attaccare il sistema nervoso. Questo significa che chi soffre di sclerosi multipla deve sottoporsi periodicamente a trattamenti, almeno fino a quando non sarà trovata una cura per guarire dalla malattia.

Azzerare il sistema immunatirio
Il trattamento sperimentale nell’ospedale di Sheffield prevede il ricorso al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, cioè di cellule derivate dal midollo osseo e ancora a una sorta di stadio primordiale, nel quale non sono ancora specializzate e non hanno quindi sviluppato il difetto delle loro colleghe nel sistema immunitario che le porta ad attaccare il sistema nervoso centrale. Semplificando molto, la terapia consiste nel prelevare le cellule staminali ematopoietiche dai pazienti con sclerosi multipla, azzerare il loro sistema immunitario attraverso la chemioterapia e infine ritrapiantare le staminali in modo che si sviluppino senza difetti.

John Snowden, tra i medici che stanno seguendo la sperimentazione, spiega che il trattamento permette di “resettare il sistema immunitario, una sorta di riavvio a com’era prima che si sviluppasse la sclerosi multipla”. Snowden dice che la terapia, realizzata in un ambiente medico controllato e non con soluzioni improvvisate che possono mettere in pericolo i pazienti, ha contribuito a migliorare la vita a diverse persone. BBC ha intervistato alcuni partecipanti che hanno confermato di essere migliorati. Uno ha raccontato di avere ricevuto una diagnosi di sclerosi multipla nel 2013 e di essere passato da essere un atleta a stare su una sedia a rotelle. Alcuni giorni dopo il trapianto, racconta, ha ripreso a muovere le dita dei piedi e dopo quattro mesi è riuscito a stare in piedi da solo. Non riesce ancora a camminare, ma può già nuotare e usare la cyclette.

MIST
La sperimentazione di Sheffield rientra in un programma di ricerca internazionale che si chiama MIST e che coinvolge altri centri di ricerca negli Stati Uniti, in Brasile e in Svezia. Il trattamento per ogni paziente costa quasi 40mila euro, cifra che nel complesso è spesso inferiore rispetto al costo dei farmaci che i malati di sclerosi multipla devono assumere per anni o durante gli attacchi. I test clinici sono iniziati nel 2006, mentre il primo trattamento di questo tipo fu sperimentato quasi 20 anni fa a Chicago da Richard Burt (Northwestern University), che ora sta coordinando l’iniziativa.

I risultati della ricerca saranno comunicati ufficialmente, e messi a disposizione della comunità scientifica, tra un paio di anni. Fino ad allora saranno raccolti altri dati e informazioni sui pazienti, sugli effetti collaterali, sui progressi ottenuti e sulla durata dell’effetto del trattamento, che non è comunque privo di rischi. La chemioterapia porta a diversi effetti collaterali, tra i più comuni nausea persistente e perdita dei capelli, e il trapianto è comunque un’operazione delicata. Gli stessi medici definiscono il trattamento “aggressivo” e ricordano che sono necessari nuovi dati per verificarne la sicurezza e l’efficacia.